使用Editas Medicine专有的靶向LNP，在造血干细胞和祖细胞（HSPCs）中实现HBG1/2编辑概念的体内临床前证明，这是开发镰状细胞病和地中海贫血的新型体内治疗的关键一步
在轨道上共享添加在12月的美国血液学学会（ASH）年会上，报告了28例RUBY镰状细胞病临床和患者的结果数据
公司将在2025年第一季度提供其体内进展和管道开发的最新情况
公司预计，现有现金、现金等价物和有价证券，加上DRI的预付现金，以及根据与Vertex的许可协议应支付的保留部分，将为2026年第二季度的运营费用和资本支出提供资金
剑桥,质量。2024年11月4日（GLOBE NEWSWIRE）——临床阶段基因编辑公司Editas Medicine， Inc.（纳斯达克股票代码：EDIT）今天公布了2024年第三季度的财务业绩，并提供了业务更新。
“使用我们专有的靶向LNP在HSPCs中实现HBG1/2编辑概念的临床前证明，使我们走上了一条明确的道路，开发一种潜在的一流的体内基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病和地中海贫血，”Gilmore O'Neill， M.B， M.M.Sc评论道。他是Editas Medicine的总裁兼首席执行官。随着我们继续合作或授权reni-cel，我们也期待在12月的ASH上分享reni-cel的RUBY试验的实质性临床更新，reni-cel是一种治疗镰状细胞病的潜在最佳细胞疗法。”
奥尼尔博士补充说：“我为Editas团队的工作和我们在2024年的进步感到自豪，因为我们更接近实现成为体内可编程基因编辑医学领导者的愿景。”
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近期成就及展望
体外血红蛋白病
Reni-cel （renizgamglogene autodtemcel，以前的EDIT-301）合作/外授权
该公司已聘请Moelis & Company LLC（一家领先的全球独立投资银行）领导全球合作或外包reni-cel的过程。
肾细胞治疗严重镰状细胞病（SCD）
该公司将提交实质性的RUBY临床试验更新28例co患者中E例在2024年12月7日至10日举行的美国血液病学会（ASH）年会和博览会上进行了大量的临床随访。
数据集将包括安全性数据和有效性数据，包括血液学参数、血管闭塞事件（VOEs）和患者报告的结果（PROs）。
公司简介继续在RUBY试验中给成年患者用药，到目前为止已经给28名患者用药。
公司简介继续为最初的青少年队列患者生产药品并计划给药。
正如之前宣布的那样，该公司已经完成了SCD 1/2/3期RUBY试验的成人和青少年队列的入组。
肾细胞治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）
该公司正按计划提交新产品2024年年底前完成EdiTHAL试验的全部临床数据。
正如之前宣布的那样，该公司完成了EdiTHAL TDT等临床试验成人队列的入组继续给病人用药。
在活的有机体内
药物
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在活的有机体内临床前证明概念实现：造血干细胞和祖细胞（HSPC）编辑
公司于10月22日披露成立在活的有机体内临床前证明概念的发展在活的有机体内镰状细胞病和地中海贫血的药物nstrating 在活的有机体内利用editas专有的新型靶向脂质纳米颗粒（tLNP）编辑HBG1/2启动子，用于人源化小鼠模型（植入人造血干细胞的小鼠）的肝外组织递送。
本公司将提供最新情况E在其上在活的有机体内2025年第一季度的进展和管道开发。
公司简介继续追求在活的有机体内以驱动功能为目标的策略和方法基因ex的Nal上调减压以解决功能丧失或有害突变。
Additio部分在活的有机体内目标
Editas Medicine和Genevant Sciences达成了合作独家许可协议，将Editas的CRISPR Cas12a基因组编辑系统与Genevant的专有LNP技术结合起来开发在活的有机体内针对功能的基因编辑药物两个肝脏靶点的Nal上调。
业务发展
2024年10月3日，Editas Medicine宣布将其与Vertex Pharmaceuticals达成的Cas9许可协议下的某些未来许可费和其他款项出售给DRI Healthcare Trust （DRI）的全资子公司，预付款为5700万美元。这笔预付现金为Editas Medicine带来了非稀释性资本，有助于进一步开发管道和相关战略重点。
截至2024年第三季度，公司拥有约2.651亿美元的现金、现金等价物和有价证券，在收到DRI的预付款后，公司拥有约3.221亿美元的现金。
2024年第三季度财务业绩
截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为2.651亿美元，而截至2024年6月30日为3.183亿美元。公司预计，现有现金、现金等价物和有价证券，加上DRI的预付款和根据与Vertex的许可协议应支付的保留部分，将为2026年第二季度的运营费用和资本支出提供资金。
2024年第三季度
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三个月截至2024年9月30日，归属于普通股股东的净亏损为6210万美元，或每股0.75美元，而2023年同期的净亏损为4500万美元，或每股0.55美元。
这三个月，合作和其他研发收入下降至10万美元截至2024年9月30日的第9个月，而2023年同期为530万美元。减少的主要原因是在2023年期间收到了Vor Bio非排他性许可的预付款。
三个月的研发费用增加了710万美元，达到4760万美元截至2024年9月30日的第9个月，而2023年同期为4050万美元。这一增长主要与临床和制造成本有关，这些成本与公司reni-cel项目的加速进展有关，以及归因于的成本在活的有机体内研究和发现。
三个月的一般和行政费用增加310万美元至1 810万美元截至2024年9月30日的第9个月，而2023年同期为1500万美元。增加的主要原因是，由于reni-cel计划的进展，与支持业务运营的员工人数增加有关的员工相关费用增加。
即将来临的事件
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Editas Medicine计划参加以下科学和医学会议：
美国血液病学会（ASH）年会和博览会
2024年12月7日至10日
圣地亚哥，加州
Editas医药计划参加以下投资者活动：
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古根海姆首届医疗保健创新大会
2024年11月12日
波士顿
Stifel 2024医疗保健会议
二零二四年十一月十九日
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纽约，纽约
第七届年度Evercore ISI HealthCONx会议
2024年12月3日
佛罗里达州珊瑚山墙
3Q公司nference电话
由于公司最近于2024年10月22日举行了战略更新网络研讨会，因此本季度不举办电话会议。网络研讨会的重播可在Editas医学网站的投资者部分获得，网址为https://ir.editasmedicine.com/events-and-presentations。
一个关于伊迪塔斯医药
作为一家临床阶段的基因编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为全球严重疾病患者的强大治疗管道。Editas Medicine致力于发现、开发、制造和商业化针对广泛疾病的变革性、耐用性和精准性基因组药物。Editas Medicine是Broad研究所Cas12a专利财产以及Broad研究所和哈佛大学人类药物Cas9专利财产的独家被许可人。有关最新信息和科学演示，请访问www.editasmedicine.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“会”等词语和类似的表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括有关公司与reni-cel合作或外发许可的意向以及由此产生的任何利益，公司临床前和临床研究及其研发计划的启动、时间、进展和结果，公司从临床试验和临床前研究中接收和提交数据的时间，包括在2025年第一季度提供其体内进展和管道开发的最新情况，在ASH年会和博览会上提交RUBY试验的额外临床数据，在2024年底之前提交EdiTHAL试验的额外临床数据，公司候选产品的潜力和预期，包括公司可能开发的任何体内基因编辑药物，监管申报和批准的时间或可能性。以及公司对现金流的预期。本公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性声明中披露的计划、意图和预期存在重大差异，这些因素包括：临床前研究和临床试验（包括RUBY和EdiTHAL试验）的启动和完成所固有的不确定性，以及公司候选产品（包括reni-cel）的临床开发；临床前研究和临床试验结果的可获得性和时间安排；临床试验的中期结果是否能预测该试验的最终结果或未来试验的结果；监管机构批准进行试验或销售产品的预期，以及公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求所需的充足资金的可用性。这些和其他风险在公司最近的10-K表格年度报告中的“风险因素”标题下有更详细的描述，该报告已提交给美国证券交易委员会，并由公司随后提交给美国证券交易委员会的文件更新，以及公司未来可能提交给美国证券交易委员会的其他文件。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。除法律要求外，公司明确否认更新前瞻性陈述的任何义务。
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