AlveoGene将致力于几种罕见肺部疾病的基因治疗，从α -1抗胰蛋白酶缺乏症开始。
长期以来，基因疗法一直被认为是传统医学无法治愈的遗传性疾病的解决方案。目前面临的一个挑战是开发一种基因转移剂，这种转移剂可以将有问题的基因的正常拷贝传递到体内需要它的细胞中，并有效地使其发挥作用。
组成英国呼吸基因治疗联盟(GTC)的三所大学开发了一种基因转移剂，有望治疗囊性纤维化，并已授权给制药公司勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)。现在他们已经创建了一家初创公司，将使用相同的平台技术来治疗其他罕见的肺部疾病。
这家名为AlveoGene的公司将在牛津科学企业和美国大学医院哈林顿发现研究所的种子资金支持下启动。Old College Capital和爱丁堡大学(University of Edinburgh)的风险投资基金也参与了融资。
帝国理工大学国家心肺研究所基因治疗和呼吸医学教授、GTC协调员埃里克·奥尔顿(Eric Alton)说:“经过这么多年的工作，我非常高兴我们的一部分研究被一家大型制药公司采用，而另一部分研究也有机会衍生出来，因为这代表了患者受益的最佳机会。”
GTC成立于2001年，汇集了来自帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学的研究人员，共同研究囊性纤维化的基因疗法。一种方法是使用改良的慢病毒作为载体，将治疗基因传递到肺部。该慢病毒载体是勃林格殷格翰公司于2021年授权用于囊性纤维化基因治疗进一步开发的平台技术。
AlveoGene将采用相同的慢病毒载体技术，并探索其在其他疾病中的应用，主要涉及肺部。它的第一个目标将是α -1抗胰蛋白酶(AAT)缺乏症，这是一种当人体免疫系统被触发对抗感染或刺激物时，有缺陷的基因不能产生保护肺部免受损害的蛋白质而引起的疾病。
这种缺乏导致一系列以肺气肿相关的呼吸困难为重点的症状。这些症状通常在人们30多岁或40多岁时出现，有效的治疗方法应该既能缓解这些衰弱症状，又能防止对肺组织的持续损害。
奥尔顿教授说:“这是最常见的罕见疾病之一，仅在美国就有多达10万人患有这种严重的疾病，他们将从中受益。”
人们曾尝试通过将缺失的AAT蛋白引入患者肺部来治疗AAT缺乏症(一种称为蛋白质替代疗法的方法)，但结果并不令人鼓舞。虽然在一些国家获得了许可，但由于疗效有限，这种治疗目前尚未被批准在英国使用。
奥尔顿教授说:“大多数人认为，没有足够的蛋白质到达肺的正确隔室，无法产生临床疗效。”“通过基因治疗，我们认为我们可以在正确的隔室中制造足够的蛋白质，这将比目前可用的治疗方法更好。”
过去使用腺相关病毒作为载体进行基因治疗的尝试也被证明是令人失望的，而且在实践中必要的重复剂量是不可能的，因为身体往往会对病毒产生反应。使用GTC慢病毒载体进行的临床前工作表明，它们可以重复施用而不会出现问题。
在AAT缺乏症研究的第一年，Alveogene将继续与GTC的研究人员密切合作。美国国家心肺研究所分子医学教授Uta Griesenbach说:“我们不仅掌握了载体平台和基因治疗背景方面的知识，还掌握了特定疾病的知识。”
Alton教授、Griesenbach教授和项目经理Michelle Cadby都将担任该公司的顾问。为了推进AlveoGene所需的研发工作，将由帝国理工学院或牛津大学的研究人员根据合同进行，或者由合同研究组织处理。
与此同时，勃林格殷格翰在囊性纤维化基因治疗方面的工作有望进入临床研究阶段，首次将慢病毒载体应用于人体肺部。Alton教授说:“当AlveoGene准备开始针对AAT缺乏症的首次临床试验时，我们希望能在临床领域获得囊性纤维化的经验，提供有用的学习。”
同时，AlveoGene还将评估其平台与其他技术的潜力，以创建针对其他罕见呼吸系统疾病(如肺表面活性物质缺乏和特发性肺纤维化)的新型吸入基因疗法管道。
在过去的二十年里，GTC的工作得到了惠康信托基金、卫生和社会保障部、Just基因疗法、囊性纤维化信托基金、国家卫生研究所和医学研究委员会的资助。
奥尔顿教授回忆说:“这项关于慢病毒的研究是威康投资组合基金的成果。”“该奖项的预期结果之一是成立了一家分拆公司，以加速临床转化，因此我们非常高兴有机会为呼吸道罕见疾病患者开发新的治疗方法。”
AlveoGene将由执行主席David Hipkiss领导，他在建立创新型生物技术公司方面拥有25年的成功记录。他是呼吸系统药物公司Prosonix的前首席执行官和联合创始人，也是Enesi Pharma的前首席执行官和创始人。
他说:“能领导这家新公司，我真的很兴奋。“开创性的科学，广泛验证的平台，通过我们的创始科学家获得世界领先的专业知识，以及OSE, Harrington和OCC的支持，为公司提供了良好的基础。”
“AlveoGene是来自英国三所顶尖大学的领先研究人员通过GTC进行的令人印象深刻的成功合作的高潮，”牛津科学企业的合伙人(生命科学)Claire Brown补充道。“我们相信它有潜力成为呼吸基因治疗的领导者。”
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