* *媒体[481672]* *
遗传性SP-B缺乏症极为罕见新生儿致死性呼吸窘迫综合征的致死性原因，如果有的话，很少有长期生存的选择
非常令人鼓舞的临床前数据强调了单次给药AVG-002终身治疗的可能性，临床开发的准备工作正在进行中
继FDA最近批准的罕见儿科疾病认定
英国牛津——2024年12月3日AlveoGene（或“本公司”，www.alveogene.com）是一家专注于通过吸入基因疗法改变罕见呼吸系统疾病结局的公司，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予AVG-002孤儿药资格（ODD）， AVG-002是该公司用于致命neo的新型吸入基因疗法
出生时表面活性蛋白B （SP-B）缺乏。该奖项是继FDA于11月授予AVG-002罕见儿科疾病称号之后颁发的。
遗传性SP-B缺乏症是一种极其罕见的新生儿致命呼吸窘迫综合征的单基因病因，治疗方案非常有限。在美国和欧洲，每100万名新生儿中就有1人患有这种遗传性疾病，它是由SP-B\ u0000基因突变引起的，而SP-B\ u0000基因对肺功能和生存至关重要。
目前的治疗主要是支持性的，包括机械通气和表面活性剂替代，然而这些干预措施只能提供暂时的缓解，一旦SP-B缺乏症的基因诊断得到确认，通常会停止治疗，患者死亡。唯一确定的治疗方法是肺移植，但由于新生儿供体器官稀缺以及所涉及的风险，通常无法获得肺移植，因此几乎没有任何可行的长期生存选择。
AlveoGene执行主席David Hipkiss表示：“AVG-002获得FDA的孤儿药认定是AlveoGene的又一个重要里程碑，此前同一候选药物获得了罕见儿科疾病认定。这两个奖项都强调了针对新生儿SP-B缺乏症的新疗法的重大未满足需求，这种疾病总是在几个月内致命，治疗方案非常有限。AVG-002是一种新型基因疗法，使用我们的InGenuiTy?技术设计，可以深入到受影响的肺组织中，恢复肺功能，并且可以通过一次给药提供终身治疗。我们完全致力于尽快推进AVG-002，为患者提供一种变革性的、挽救生命的治疗方法
AVG-002是由肺泡基因公司（AlveoGene）利用其InGenuiTy?平台开发的，该平台采用独特的伪慢病毒载体，通过呼吸灌注将功能性SP-B基因直接传递到新生儿肺深肺泡区，具有高效率和疗效。
SP-B基因敲除小鼠模型的临床前数据表明，与其他正在开发的SP-B缺乏症候选药物的报告数据相比，单剂量AVG-002延长了生存期，提供了单次给药终身治疗的可能性。这些数据进一步证实了AVG-002治疗后在疾病诱导的肺组织中恢复正常的肺组织学和功能。基于这些非常令人鼓舞的发现，AlveoGene正在推进AVG-002用于致命性新生儿SP-B缺乏症的临床开发准备工作，可能在2028年之前申请上市许可。
FDA的孤儿药产品办公室授予孤儿药指定（ODD），以支持在美国影响少于20万人的罕见疾病的药物开发。根据《孤儿药法案》（Orphan Drug Act）， ODD公司有资格获得激励措施，包括税收抵免、免除某些FDA临床试验费用，以及药物批准后7年的市场独占权。
结束
一个布特AlveoGene
AlveoGene是一家以肺部为目标的吸入基因治疗公司，旨在改变呼吸系统疾病的护理标准，并提供很少（如果有的话）有效的治疗方案。
该公司正在推进一系列新型吸入基因疗法，这些疗法基于其独特的InGenuiTy?技术，具有更高的安全性、有效性、持久性和更好的肺组织靶向性。
AVG-002和AVG-003分别是治疗罕见致死性表面活性蛋白B （SP-B）和ABCA-3缺乏症新生儿的潜在的一流疾病改善疗法。AVG-002正在根据罕见儿科疾病指定和孤儿药指定进行开发，正在为临床开发做准备。
avg - 001旨在促进肺中α -1抗胰蛋白酶的局部产生，以治疗α -1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）肺部疾病患者，从单一治疗提供标准治疗(每周IV蛋白替代充血)。临床开发的准备工作正在进行中。
AlveoGene于2023年由牛津科学企业、哈林顿发现研究所和Old College Capital与世界知名的英国呼吸基因治疗公司的六位顶尖科学家合作成立
nsortium (GTC)。这是牛津-哈林顿罕见病中心治疗加速器下第一家获得发展的公司。
www.alveogene.com \ u00a0
一个GTC发作
英国呼吸系统基因治疗联盟（GTC）由伦敦帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学的世界领先研究人员组成，他们在呼吸系统疾病的基因治疗方面合作了20多年。GTC开发了新型假型慢病毒载体，该载体是AlveoGene的InGenuiTy?平台和管道的基础，与囊性纤维化（已获得许可，目前由勃林格殷格翰公司在Lenticlair?临床试验中开发）以及多种罕见和其他肺部疾病相关。
更多的细节和评论可以在www.respiratorygenetherapy.org.uk/上找到
有限公司接触
AlveoGene
大卫·希普基斯，执行主席- david.hipkiss@alveogene.com
MEDiSTRAVA（供传媒查询）
Mark Swallow, Sandi Greenwood, Erica Hollingsworth - alveogene@medistrava.com
