伦敦一家顶尖儿童医院的医生宣布，通过在扎耶德儿童罕见病研究中心的先进技术，实现了子宫内发育受威胁肺部的重大突破。
该技术使用比人类头发丝更细的纳米钻石递送生长激素，以治疗每3000名新生儿中就有一例罹患的罕见疾病。
大奥蒙德街医院（GOSH）和伦敦大学学院的团队利用扎耶德研究中心的3D打印技术，模拟先天性膈疝（CDH）在体内造成的病理环境。
患有此病的婴儿缺乏肺部完全发育的空间。膈肌——分隔腹腔和胸腔的肌肉——未能完全发育，导致本应位于腹腔的器官移入胸腔空间，压迫正在生长的脆弱肺部。
通过培育具有CDH症状的实验室人工微型肺部，研究人员成功验证了该递送系统的有效性，这是关键性的一步。
为模拟CDH中的肺部受压状态，团队直接在扎耶德研究中心实验室培育的人体肺组织周围进行3D打印，以复现病理环境。
科学家宣称，该系统能通过纳米钻石将治疗药物直接递送至子宫内的胎儿。
该递送系统可输送刺激肺部生长的激素，并已在实验室培育的微型肺部上完成测试。
研究人员希望，这种激素能显著改善重症CDH患儿的健康预后。
在最严重且未经治疗的情况下，患有CDH的新生儿出生后存活率不足四分之一。
当前对重症病例的治疗需在胎儿期进行手术：外科医生将手术气囊精密置入胎儿气管以刺激肺部发育，此举可将存活率提升至50%。
阿米莉亚·特纳出生数日时，曾在大奥蒙德街医院接受CDH救命手术。
其26岁的母亲乔治娅·特纳来自克罗伊登，她描述了这项治疗如何改变了像她女儿这样出生即面临生命威胁的患儿的命运。
“自阿米莉亚被确诊CDH后，我的孕期和分娩完全陷入混乱——这是我从未听说过的疾病，而后我才意识到其严重性，”她说道，“我在当地医院接受了额外扫描和治疗，医疗团队原本希望阿米莉亚病情属中度。不幸的是，她出生后临床团队告知我实际情况非常严重。”
“看到这样的新研究令人振奋，专家们正努力让CDH治疗对所有儿童更有效、创伤更小。更好的治疗手段也有望预防像阿米莉亚这样的复发案例。”
研究人员指出，血管内皮生长因子（VEGF）是一种在孕期支持肺部发育的激素，但CDH患儿肺部该激素水平显著偏低。
“这项研究证明两个关键点：第一，新疗法有望增强现有产前手术的效果；第二，我们能用来源于胎儿的微型肺部在实验室模拟病理状态，从而在产前测试可挽救生命的药物。”参与研究的UCLH与鲁汶大学胎儿外科医生扬·德普斯特表示。
扎耶德儿童罕见病研究中心是基因治疗领域的先驱，由国母法蒂玛王妃资助建立，以纪念其丈夫、阿联酋开国元勋谢赫·扎耶德·本·苏丹·阿勒纳哈扬。
该中心运营已进入第六年，其实验室规模居欧洲之最。患者或访客在进入大楼前即可从街边直接观察科学家的工作场景。中心年接诊量达17,000人次。
本文由路知网原创发布，未经许可，不得转载！
本文链接：https://m.yrowe.com/zt/16810.html
