一种新型药物有望治疗杜氏肌营养不良症（DMD），这是一种罕见的遗传性疾病，会导致严重的肌肉退化。
麦吉尔大学的研究人员发现，一种名为K884的实验化合物可以提高肌肉干细胞的自然修复能力。目前的治疗方法可以减缓肌肉损伤，但不能解决根本问题。
全球每5000名男孩中就有1人患有DMD，通常会导致青少年时期对轮椅的依赖，并在成年早期出现危及生命的并发症。
生物技术公司Kanyr Pharma最初开发了用于癌症和代谢疾病的药物，但尚未被批准用于任何特定用途。这项临床前研究标志着该药物首次在DMD细胞中进行测试。
研究人员将人类和小鼠受dmd影响的肌肉干细胞放在显微镜下观察它们对药物的反应。他们观察到，实验药物阻断了特定的酶，使肌肉干细胞发育成功能性肌肉组织。
“K884特别有希望的是它的精度。它针对的是受dmd影响的细胞，而不会影响健康的肌肉干细胞。”
与针对特定基因突变的基因疗法不同，K884在细胞水平上起作用，无论引起疾病的突变如何，都能恢复肌肉修复。她补充说，这使得它成为所有DMD患者的潜在治疗选择。
发表在《生命科学联盟》（Life Science Alliance）杂志上的这一发现，为挑战此前关于DMD根本原因的假设提供了越来越多的证据。
“这种疾病历来被认为是由一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质缺失引起的肌肉问题，”Chang说。“但包括我们自己的研究在内的新研究表明，恢复干细胞功能对修复肌肉同样至关重要。”
该团队计划继续测试这种药物，重点关注其安全性和长期效果，同时也探索其他相关化合物，其中一些已经参与了早期的人体试验。
这项研究得到了干细胞网络、加拿大打败杜chenne、加拿大卫生研究院（CIHR）、理查德和伊迪丝·施特劳斯加拿大基金会和Aclon基金会的支持。
